Ograniczona dostępność leków innowacyjnych na polskim rynku – problemy, wyzwania
Streszczenie
Dostęp do innowacyjnych leków w Polsce pozostaje wyzwaniem z powodu ograniczeń w refundacji, długich procedur rejestracyjnych oraz wysokich cen nowoczesnych terapii. Mimo rozwoju sektora farmaceutycznego i postępów w wprowadzaniu nowych leków, pacjenci często napotykają opóźnienia i ograniczenia w dostępie do najbardziej skutecznych metod leczenia. Według raportu EFPIA W.A.I.T. z 2023 roku, Polska zajmuje 20. miejsce w Europie pod względem dostępności innowacyjnych terapii, z dostępem do 39% z 173 analizowanych leków, przy czym większość z nich jest dostępna z ograniczeniami. Wskaźnik refundowanych leków nieznacznie spadł w porównaniu do poprzedniego roku, a czas od rejestracji do refundacji, choć się skrócił, nadal jest jednym z najdłuższych w UE – średnio wynosi 723 dni. Szczególnie trudna sytuacja dotyczy onkologii i chorób rzadkich, gdzie dostępność jest ograniczona, a czas oczekiwania – długi. Pomimo postępów, Polska nadal jest w końcówce europejskich rankingów pod względem szybkości uzyskania refundacji, jednak wykazuje lepsze wyniki w procesie rejestracji nowych terapii, zwłaszcza w onkologii. W regionie Europy Środkowo-Wschodniej Polska wyróżnia się m.in. w leczeniu raka prostaty i rdzeniowego zaniku mięśni, choć nadal konieczne są działania mające na celu wyrównanie szans w dostępie do innowacji. Kluczowe wyzwania obejmują systemowe bariery, procedury HTA oraz ograniczenia finansowe, które wpływają na jakość i dostępność nowoczesnych terapii w Polsce.
Słowa kluczowe
leki innowacyjne, refundacja
Wprowadzenie
W dzisiejszym świecie medycyny dynamiczny rozwój technologii i nauki przyczynia się do powstawania coraz bardziej skutecznych i nowoczesnych leków. Jednakże, mimo postępu, dostępność innowacyjnych terapii na polskim rynku pozostaje ograniczona, co rodzi liczne problemy i wyzwania zarówno dla pacjentów, jak i dla systemu opieki zdrowotnej.
Potencjalne przyczyny ograniczonej dostępności leków innowacyjnych w Polsce:
- Koszty i finansowanie
Leki innowacyjne często charakteryzują się wysokimi kosztami produkcji i opracowania, co przekłada się na ich wysoką cenę na rynku. W Polsce, gdzie system finansowania opieki zdrowotnej opiera się głównie na budżecie Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ), dostęp do najnowszych terapii jest ograniczony ze względu na konieczność negocjacji cen oraz ograniczony budżet.
- Proces rejestracji i zatwierdzania
Procedury rejestracji nowych leków w Polsce są stosunkowo długie i skomplikowane, co opóźnia wprowadzenie innowacji na rynek. Dodatkowo, decyzje dotyczące refundacji są podejmowane na podstawie szczegółowej analizy kosztów i korzyści, co często skutkuje brakiem finansowania dla najnowszych terapii.
- Brak dostępności w systemie refundacyjnym
Nawet jeśli lek innowacyjny jest zarejestrowany w UE, nie zawsze jest objęty refundacją w Polsce. Brak refundacji oznacza dla pacjentów konieczność pokrywania pełnych kosztów, co jest dla wielu nieosiągalne, szczególnie w przypadku drogich terapii.
- Ograniczona liczba ośrodków specjalistycznych
Dostęp do nowoczesnych terapii często jest możliwy jedynie w wybranych ośrodkach medycznych, co ogranicza możliwość korzystania z nich dla pacjentów z różnych regionów kraju.
- Konieczność zrównoważenia innowacji i budżetu
Wprowadzenie nowych leków wymaga równoważenia między potrzebami pacjentów a ograniczonymi środkami finansowymi. Rządy i decydenci muszą podjąć trudne decyzje dotyczące priorytetów finansowych.
- Zapewnienie równego dostępu
Nierównomierny dostęp do innowacyjnych terapii pogłębia nierówności społeczno-zdrowotne, co jest sprzeczne z zasadami sprawiedliwości społecznej.
Dostęp do nowoczesnych, innowacyjnych terapii stanowi jeden z kluczowych wyzwań współczesnej ochrony zdrowia w Polsce. Pomimo dynamicznego rozwoju sektora farmaceutycznego oraz wprowadzania na rynek coraz to nowszych i skuteczniejszych leków, wielu pacjentów wciąż boryka się z trudnościami w uzyskaniu dostępu do tych innowacyjnych terapii. W niniejszym artykule poddano analizie główne problemy oraz kluczowe wyzwania związane z ograniczoną dostępnością leków innowacyjnych na polskim rynku.
Ograniczenia w refundacji, długie procedury rejestracyjne oraz wysokie ceny nowych leków sprawiają, że część innowacyjnych rozwiązań leczniczych nie trafia na polski rynek lub dociera do niego ze znacznym opóźnieniem. Taka sytuacja stawia przed decydentami, lekarzami i pacjentami szereg wyzwań. Z jednej strony konieczne jest zapewnienie zrównoważonego finansowania systemu ochrony zdrowia, z drugiej – umożliwienie dostępu do najnowocześniejszych terapii, które mogą znacząco poprawić jakość i długość życia chorych. Wypracowanie optymalnego modelu refundacji leków innowacyjnych przy jednoczesnym zachowaniu racjonalnego gospodarowania ograniczonymi środkami publicznymi stanowi jedno z kluczowych zadań stojących przed polskim systemem opieki zdrowotnej.
Europejska Federacja Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych (EFPIA) opublikowała najnowszy raport W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative Therapies), który dokonuje oceny dostępności nowoczesnych terapii dla pacjentów w Europie. Według danych z 2023 roku Polska zajmuje 20. miejsce wśród 36 analizowanych krajów, choć liczba refundowanych leków nieco spadła – z 69 do 68. W rezultacie wskaźnik dostępności obniżył się z 41% do 39%. Mimo że Polska odnotowała awans aż o 5 pozycji w porównaniu do poprzedniego roku, raport sugeruje, że może to być sygnał początku zahamowania dotychczasowego, pozytywnego trendu w zakresie dostępności innowacyjnych terapii [1].
Rycina 1. Raport W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative Therapies).
Raport W.A.I.T., analizujący dostępność innowacyjnych leków od 2004 roku, obejmuje obecnie ponad 30 krajów. Z czasem rola samej listy refundowanych leków zaczęła tracić na znaczeniu, ponieważ pacjenci coraz częściej korzystają z alternatywnych kanałów dostępu do terapii lub napotykają różnego rodzaju ograniczenia. W tym roku dokument zachowuje podstawowe wskaźniki dostępności, ale dodaje także kontekst dotyczący pozycji Polski na tle ogólnego europejskiego pejzażu, a także szczegółowe informacje o poziomie ograniczeń, np. dostępności tylko dla wybranych grup pacjentów.
W raporcie uwzględniono dane na temat 173 innowacyjnych leków zarejestrowanych centralnie w latach 2020–2023, z opóźnieniem jednego roku, co pozwala na analizę najnowszych trendów na dzień 5 stycznia 2025 roku. Z informacji tych wynika, że w Polsce refundowano 68 spośród tych innowacji terapeutycznych, co oznacza, że pacjenci mają dostęp do 39% z nich. Dla porównania, w ubiegłym roku odsetek ten wynosił 41%, a liczba refundowanych terapii – 69 spośród 167 analizowanych leków.
Mimo niewielkiej zmiany liczby refundowanych leków, raport podkreśla, że dostępność innowacyjnych terapii w Polsce pozostaje wyzwaniem, a obecne wyniki mogą wskazywać na konieczność podjęcia działań mających na celu poprawę dostępności i skrócenie czasu wprowadzania nowoczesnych leków do powszechnego użytku.
Rycina 2. Całkowita dostępność terapii innowacyjnych według roku dopuszczenia [1].
Rycina 3. Wskaźnik dostępności obejmujący też terapie z ograniczoną dostępnością [1].
Polska utrzymuje się na wysokiej pozycji w rankingu, wyprzedzając Węgry, Rumunię, Bułgarię oraz kraje bałtyckie, a także Irlandię i Norwegię. Jednak w zestawieniu przewyższamy nie tylko państwa Europy Zachodniej, ale także takie kraje jak Słowenia, Bułgaria czy Czechy, które zajmują czołową siódmą pozycję w regionie Europy Środkowo-Wschodniej.
Jeśli chodzi o dostępność terapii, to choć w Polsce dostępnych jest 68 refundowanych metod leczenia, aż 85% z nich wiąże się z ograniczeniami – na przykład dostępności dla pacjentów w określonym stadium choroby lub spełniających dodatkowe warunki programu lekowego. W porównaniu do poprzedniego roku, kiedy odsetek terapii z ograniczeniami wynosił 83%, oraz dwa lata temu – 78%, ten wynik pozostaje jednym z najwyższych w Europie. Mimo to, dostępność ta cechuje się krótszym czasem oczekiwania.
Rycina 4. Liczba leków dopuszczonych w UE w latach 2020–2023, które są dostępne w poszczególnych krajach europejskich na 5.01.2025, z podziałem na tryb dostępu [1].
Pozytywnym sygnałem jest skrócenie średniego czasu od rejestracji leku do jego refundacji. Obecnie wynosi on 723 dni – o 81 dni mniej niż rok temu. Mimo tej poprawy Polska wciąż pozostaje w końcówce zestawienia, wyprzedzając w UE jedynie Bułgarię, Słowację, Litwę, Rumunię, Portugalię i Maltę.
Dla porównania, pacjenci w Niemczech czekają średnio 128 dni, a w Austrii – 309. Średnia unijna wzrosła jednak z 531 do 578 dni, a różnice między krajami wciąż sięgają ponad 2 lat – pacjent w jednym kraju może otrzymać innowacyjną terapię nawet siedmiokrotnie szybciej niż w innym.
Onkologia i choroby rzadkie – dostęp do terapii ograniczony i nieterminowy
Sytuacja pacjentów onkologicznych oraz osób cierpiących na choroby rzadkie w Polsce nadal jest trudna, choć można zauważyć, że na kolejnych listach refundacyjnych pojawiają się nowe leki lub nowe wskazania do ich stosowania. W dziedzinie onkologii refundowanych jest obecnie 27 innowacyjnych terapii lekowych, co daje dostęp na poziomie 48%, co plasuje Polskę tuż przed europejską średnią wynoszącą 50%. Niemniej jednak, aż 96% z tych terapii dostępnych jest jedynie dla wybranych grup pacjentów, głównie ze względu na szczegółowe kryteria programów lekowych, takie jak stadium choroby, obecność określonych biomarkerów czy wcześniejsze linie leczenia [2].
Rycina 5. Dostępność leków onkologicznych według roku dopuszczenia (2020–2023) [1].
W porównaniu do badania z 2024 roku o ponad 2 miesiące (65 dni) skrócił się natomiast czas oczekiwania pacjentów na onkologiczne decyzje refundacyjne i wynosi obecnie 762 dni.
W przypadku chorób rzadkich sytuacja przedstawia się analogicznie. Chorzy mają możliwość skorzystania z 25 refundowanych terapii, co oznacza dostępność na poziomie 38% w porównaniu do średniej europejskiej wynoszącej 42%. Ponadto, aż 92% z tych terapii jest dostępnych dla pacjentów z ograniczeniami. Zaledwie o 7 dni skrócił się natomiast czas od rejestracji do refundacji leków sierocych i wynosi w obecnym badaniu 743.
Rycina 6. Dostępność leków na choroby sieroce według roku dopuszczenia (2020–2023) [1].
Europejski kontekst i spojrzenie na przyszłość
Z najnowszego raportu EFPIA wynika, że Niemcy, Włochy oraz Austria odnotowały najwyższy odsetek terapii refundowanych, odpowiednio 156, 143 oraz 142. Jednakże średni czas oczekiwania na refundację w Unii Europejskiej uległ wydłużeniu z 531 do 578 dni, co podkreśla różnorodność dostępności między poszczególnymi krajami – pacjenci w jednym państwie mogą uzyskać dostęp do nowoczesnych terapii nawet siedem razy szybciej niż w innym.
Raport potwierdza, że bariery w dostępie do leczenia mają głównie charakter systemowy, obejmując zróżnicowane procedury refundacyjne, skomplikowane oceny HTA oraz ograniczenia finansowe i infrastrukturalne na poziomie lokalnym. Wyzwanie dla Europy stanowi zapewnienie równych szans na dostęp do innowacyjnych terapii, niezależnie od kraju zamieszkania.
W maju 2025 roku opublikowano najnowszą wersję platformy Access GAP, umożliwiającą szczegółową analizę dostępności leków i diagnostyki w krajach Grupy Wyszehradzkiej. Polska uzyskała 61 punktów w indeksie Access GAP 2025, co oznacza wzrost o trzy punkty w porównaniu do 2024 roku i o 19 punktów względem 2022 roku. W tym samym czasie pozostałe kraje regionu odnotowały spadki: Czechy z 69 do 64 punktów, Węgry z 62 do 54, a Słowacja z 61 do 53, co spowodowało, że spadła z drugiego miejsca na ostatnią pozycję.
Pod względem czasu od rejestracji do uzyskania refundacji Polska utrzymuje kluczową pozycję w regionie, choć średni okres ten wydłużył się do 1086 dni (wzrost z 1029 dni). W Czechach jest to średnio 2,3 roku, na Węgrzech 3,3 roku, a w Polsce około 3,22 roku (1176 dni).
Szczególnie skutecznie przebiega proces rejestracji nowych terapii w obszarze onkologii. Pomimo niewielkiego wydłużenia średniego czasu, Polska nadal pełni wiodącą rolę w regionie, zwłaszcza w zakresie leczenia raka prostaty. W dziedzinie chorób rzadkich udało się zredukować lukę w dostępie do poziomu 72 punktów dzięki znaczącym postępom w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
Niestety, Polska nadal boryka się z wyzwaniami w zakresie chorób przewlekłych. Pomimo stopniowego wzrostu dostępności, kraj ten pozostaje najsłabszy w regionie, co wskazuje na konieczność zwiększenia działań mających na celu wyrównanie szans w dostępie do innowacyjnych terapii.
Warto podkreślić, że Polska odnotowała największy postęp tam, gdzie wdrażano kompleksowe rozwiązania, takie jak refundacja testów molekularnych, utrzymując wskaźnik na poziomie 95%, co czyni nas liderem w grupie V4 (wspólnie z Czechami). Wskaźnik dostępności do zaawansowanej diagnostyki jest jednym z kluczowych elementów strategii poprawy jakości opieki zdrowotnej i stanowi istotny obszar rozwoju dla rynku medycznego w kraju.
Aby poprawić dostępność innowacyjnych leków na polskim rynku, konieczne są działania na wielu frontach:
- uproszczenie i przyspieszenie procedur rejestracyjnych oraz refundacyjnych,
- wprowadzenie mechanizmów wspierających finansowanie innowacji,
- rozwój krajowych programów finansowania terapii nowoczesnych,
- zwiększenie roli publicznych i prywatnych partnerstw w zakresie badań klinicznych i wdrażania innowacji,
- współpraca międzynarodowa w negocjacjach cenowych i wymianie doświadczeń.
Podsumowanie
Ograniczona dostępność leków innowacyjnych na polskim rynku stanowi istotne wyzwanie dla systemu ochrony zdrowia w Polsce. Pomimo postępów w rozwoju sektora farmaceutycznego i rosnącej liczby zarejestrowanych nowoczesnych terapii, pacjenci często napotykają na bariery związane z procedurami refundacyjnymi, wysokimi kosztami i ograniczeniami w dostępie. Raporty europejskie, takie jak W.A.I.T. oraz platforma Access GAP, wskazują na relatywnie wolny czas oczekiwania na refundację i wysokie poziomy ograniczeń, szczególnie w dziedzinie onkologii i chorób rzadkich.
Chociaż Polska utrzymuje wysoką pozycję w regionie Europy Środkowo-Wschodniej i regionie V4, wyzwaniem pozostaje skrócenie czasu od rejestracji do dostępności leków oraz zwiększenie dostępności bez ograniczeń. Wzrost wskaźników dostępności i poprawa procesów rejestracji wskazują na pozytywne trendy, jednak konieczne są dalsze działania mające na celu wyrównanie szans pacjentów na dostęp do nowoczesnych terapii na poziomie europejskim. Podkreśla się potrzebę kontynuacji rozwiązań systemowych, uelastycznienia procedur oraz zwiększenia finansowania, aby zapewnić bardziej równomierny i szybki dostęp do innowacyjnych leków w Polsce.
Aby zwiększyć dostępność innowacyjnych leków na polskim rynku, konieczne są działania na wielu frontach, obejmujące uproszczenie i przyspieszenie procedur rejestracyjnych oraz refundacyjnych, wprowadzenie mechanizmów wspierających finansowanie innowacji, rozwój krajowych programów finansowania nowoczesnych terapii, zwiększenie roli partnerstw publiczno-prywatnych w badaniach klinicznych i wdrożeniach, a także współpracę międzynarodową w zakresie negocjacji cenowych i wymiany doświadczeń.
Bibliografia
- https://efpia.eu/media/oeganukm/efpia-patients-wait-indicator-2024-final-110425.pdf
- https://www.infarma.pl/biuro-prasowe/informacje-prasowe/w.a.i.t.-indicator/
- https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work/european-medicines-regulatory-network
- https://www.iqvia.com/
mgr farm. Jagoda Kępińska-Smyczek
Starszy Specjalista ds. Jakości
Dział Hurtowni i Reklamacji, Urtica Sp. z o.o.
Powyższy artykuł został opublikowany na łamach 65. wydania kwartalnika „Farmakoekonomiki Szpitalnej". Czasopismo, skierowane do pracowników farmacji szpitalnej, można otrzymać w formie bezpłatnej prenumeraty.